ویرایش ژن کریسپر بینایی موش ها را بازگرداند - وبلاگ نت قشم

به گزارش وبلاگ نت قشم، کای یائو (Kai Yao)، استاد دانشگاه علم و صنعت ووهان (WUST) گفت: توانایی ویرایش ژنوم سلول های عصبی شبکیه، به ویژه گیرنده های نوری ناسالم یا در حال مرگ، شواهد بسیار قانع کننده تری را در خصوص کاربرد های بالقوه روش های ویرایش ژن، برای درمان بیماری هایی مانند رتینیت پیگمنتوزا ارائه می دهد.

روش ویرایش ژن کریسپر در آزمایش تازهی با موفقیت توانست بینایی را به موش های مبتلا به یک بیماری ارثی بازگرداند.

به نقل از نوروساینس نیوز، پژوهشگران چینی با موفقیت توانستند بینایی موش های مبتلا به ورم رنگیزه ای شبکیه یا رتینیت پیگمنتوزا (Retinitis pigmentosa) را که یکی از علل اصلی نابینایی در انسان است، بازیابی نمایند.

در این پژوهش، از یک نوع تازه و بسیار متنوع از روش ویرایش ژن کریسپر (CRISPR) استفاده شد که پتانسیل لازم را برای اصلاح طیف گسترده ای از جهش های ژنتیکی بیماری زا دارد.

پژوهشگران پیشتر از ویرایش ژن برای بازگرداندن بینایی موش های مبتلا به بیماری های ژنتیکی مانند لبر آموروزیس مادرزادی (LCA) استفاده نموده اند. این بیماری، بر لایه ای از سلول های غیر عصبی چشم موسوم به اپیتلیوم رنگدانه شبکیه اثر می گذارد که از سلول های میله ای و مخروطی گیرنده نور حمایت می نماید. در هر حال، بیشتر انواع ارثی نابینایی از جمله رتینیت پیگمنتوزا، ناشی از نقص ژنتیکی در خود گیرنده های نوری عصبی هستند.

کای یائو (Kai Yao)، استاد دانشگاه علم و صنعت ووهان (WUST) گفت: توانایی ویرایش ژنوم سلول های عصبی شبکیه، به ویژه گیرنده های نوری ناسالم یا در حال مرگ، شواهد بسیار قانع نماینده تری را در خصوص کاربرد های بالقوه روش های ویرایش ژن، برای درمان بیماری هایی مانند رتینیت پیگمنتوزا ارائه می دهد.

رتینیت پیگمنتوزا می تواند به علت بروز جهش در بیش از 100 ژن گوناگون به وجود بیاید و تخمین زده می گردد که از هر 4000 نفر، بینایی یک نفر را مختل می نماید. این بیماری با اختلال عملکرد و مرگ سلول های میله ای حساس به نور کم شروع می گردد، سپس به سلول های مخروطی مورد احتیاج برای دید رنگی توسعه می یابد و در نهایت به از دست دادن شدید و غیرقابل برگشت دید منجر می گردد.

یائو و همکارانش کوشش کردند بینایی موش های مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا را بازگردانند که در اثر بروز جهش در ژن رمزگذار آنزیم حیاتی PDE 6β ایجاد شده بود. گروه یائو برای انجام دادن این کار، یک سیستم تازه و همه کاره کریسپر به نام PESpRY را ابداع کردند که می توان آن را برای اصلاح بسیاری از انواع گوناگون جهش های ژنتیکی، صرف نظر از این که در کدام قسمت ژنوم رخ می دهند، برنامه ریزی کرد.

هنگامی که سیستم PESpRY برای هدف قرار دادن ژن جهش یافته PDE 6β برنامه ریزی شد، توانست جهش را به طور مؤثر اصلاح کند و فعالیت آنزیم را در شبکیه چشم موش بازگرداند. این کار از مرگ گیرنده های میله ای و مخروطی نور جلوگیری کرد و واکنش طبیعی آن ها را نسبت به نور بازگرداند.

یائو و همکارانش، آزمایش های رفتاری گوناگونی را انجام دادند تا تأیید نمایند که موش های اصلاح شده ژنتیکی، بینایی خود را حتی تا سنین بالا حفظ نموده اند. برای مثال، موش های مورد آنالیز تقریبا مانند موش های سالم و معمولی توانستند راه خود را از میان یک پیچ وخم آبی پیدا نمایند و در واکنش به محرک های بینایی، حرکات معمولی سر را نشان دادند.

یائو اعلام نمود که هنوز آنالیز زیادی باید انجام گردد تا بتوان ایمنی و اثربخشی PESpRY را در انسان ها ثابت کرد. وی اضافه نمود: با وجود این، پژوهش ما شواهد قابل توجهی را در خصوص کاربرد درون تنی این راهبرد تازه ویرایش ژن و پتانسیل آن در زمینه های گوناگون پژوهشی و درمانی، به ویژه برای بیماری های ارثی شبکیه مانند رتینیت پیگمنتوزا ارائه می نماید.

این پژوهش در Journal of Experimental Medicine به چاپ رسید.

منبع: ایسنا